SK바이오팜, 파킨슨병 혁신 치료제 최신 성과 발표… “동물 운동기능 정상 수준 회복”

동아경제
입력 2025년 6월 9일 19시 41분

코멘트: 개

좋아요: 개

코멘트: 개

캐나다 파킨슨병 관련 학술대회 참가
후보물질 SKPD 최신 연구결과 공개
“동물모델서 운동기능 정상 수준 근접”
“질병 원인 조절하는 DMT 가능성 입증” 평가

SK바이오팜은 캐나다 몬트리올에서 열린 국제학술대회 ‘GBA1 Meeting 2025’에서 파킨슨병 혁신 치료제 개발 관련 최신 연구 성과를 발표했다고 9일 밝혔다. 해당 학술대회는 파킨슨병 주요 유전적 위험인자로 알려진 GBA1 유전자 변이를 주제로 세계 각국 전문가들과 주요 기업들이 참여해 최신 지견을 공유하는 자리다. 올해는 지난 5일(현지시간)부터 7일까지 열렸다.

SK바이오팜의 경우 전체 포스터 발표 중 16곳만 선정되는 구두발표세션에 포함돼 연구 완성도와 관심도를 입증했다.

파킨슨병은 뇌 속 신경전달물질인 도파민을 생성하는 세포가 소실되면서 운동 기능이 저하되는 대표적인 퇴행성 뇌질환이다. 환자의 약 5~15%는 GBA1 유전자 변이와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려졌다. GBA1 유전자에 변이가 생기면 세포 내 노폐물을 분해하는 효소(Gcase, Glucocerebrosidase) 기능이 떨어지고 이로 인해 독성 단백질인 알파시누클레인(α-synuclein)이 과도하게 축적돼 도파민 세포가 사멸하고 환자의 증상이 악화된다.

SK바이오팜은 GCase 효소를 활성화시켜 알파시누클레인 축적을 억제하는 방식으로 작용하는 차세대 파킨슨병 치료 후보물질 ‘SKPD’를 개발 중이다. 이번 발표를 통해 동물모델 연구 결과를 공개했다. 동물모델에서 운동 기능이 정상 수준에 가깝게 회복된 것으로 나왔고 치료 종료 후 최대 3개월까지 효과가 유지되는 결과를 보였다고 발표했다. 질병의 원인을 조절하는 질병수정치료제(DMT, Disease Modifying Therapy)로서 가능성을 증명했다는 평가다.

또한 SKPD가 뇌세포 내 노폐물을 분해하는 리소좀과 손상된 세포 구성 요소를 제거하는 자가포식(Autophagy) 기능 활성화에도 영향을 줘 파킨슨병 주요 원인인 알파시누클레인 응집체를 효과적으로 제거하는 결과도 확인했다고 SK바이오팜은 설명했다. 파킨슨병 악화를 늦추는 핵심 기전으로 꼽을 수 있다.

현재 SK바이오팜은 SKPD를 경구용 DMT로 개발 중이다. 초기에는 GBA1 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로 임상 정확도를 높여나갈 예정이다. 이후 GBA1 변이 외 파킨슨병 환자를 대상으로도 확장을 추진할 계획이다.

이동훈 SK바이오팜 사장은 “파킨슨병 치료의 미충족 의료 수요를 해결하기 위해 질병 원인에 직접 작용하는 혁신적인 치료제 개발에 박차를 가하고 있다”며 “앞으로도 글로벌 경쟁력을 바탕으로 차세대 신약 개발을 선도해 나갈 것”이라고 말했다.

김민범 기자 mbkim@donga.com